Stellen Sie sich vor: Ein Medikament, das bei übergewichtigen Haustieren zugelassen ist, aber nie für Kinder und junge Erwachsene mit einer schweren Nierenerkrankung geprüft wurde. Genau das ist der Fall bei sogenannten SGLT2-Inhibitoren – Medikamente, die bei Erwachsenen mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) sehr erfolgreich eingesetzt werden. Doch Kinder und junge Erwachsene mit erhaltener Nierenfunktion (eGFR > 60 ml/min) wurden in den großen Zulassungsstudien (wie DAPA-CKD und EMPA-Kidney) schlichtweg übergangen.

Warum ist das so?

Wirtschaftliche Interessen mögen hier eine Rolle spielen: Kinder machen nur einen kleinen Teil des Marktes aus. Zudem haben europäische und amerikanische Zulassungsbehörden (EMA und FDA) den Herstellern sogar erlaubt, auf Studien mit Kindern zu verzichten. Diese sogenannte „Waiver“ (Freibrief)-Regelung ist aus medizinischer Sicht nicht nachvollziehbar – insbesondere, weil gerade Kinder und junge Erwachsene über ihre Lebensspanne hinweg besonders stark von einem Nierenschutz profitieren würden.

Jetzt ist es Zeit, das zu ändern.

Unter der Leitung von Professor Dr. Oliver Gross und mit Unterstützung der Deutschen Forschungsgemeinschaft (DFG), der Gesellschaft für pädiatrische Nephrologie (GPN) und der Deutschen Gesellschaft für Nephrologie (DGfN) läuft aktuell die erste klinische Studie weltweit, die SGLT2-Inhibitoren bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Alport-Syndrom untersucht:

DOUBLE PRO-TECT Alport – eine unabhängige, qualitativ hochwertige Studie in Deutschland, Österreich und der Schweiz.

Eine konfirmatorische, multizentrische, randomisierte, doppel-blinde, Placebo-kontrollierte klinische Studie zur Erforschung des Effektes von Dapagliflozin auf das Fortschreiten der chronischen Niereninsuffizienz bei Heranwachsenden und jungen Erwachsenen mit Alport Syndrom.

Eine medizinische Studie an mehreren Kliniken, die untersucht, ob das Medikament Dapagliflozin das Fortschreiten der chronischen Nierenerkrankung bei Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit Alport-Syndrom verlangsamen kann. Die Teilnehmenden werden verblindet und randomisiert, sie wissen also nicht, ob sie das Medikament (2/3 der Teilnehmenden) oder ein Placebo (1/3 der Teilnehmenden) erhalten – so können die Ergebnisse besonders zuverlässig ausgewertet werden.

Wer kann teilnehmen?

• Kinder ab 10 Jahren mit Alport-Syndrom, Albuminurie > 300 mg/gCrea und eGFR > 30 ml/min.
• Erwachsene unter 40 Jahren mit Albuminurie > 500 mg/gCrea und eGFR > 60 ml/min.
• Auch bereits mit SGLT2-Inhibitoren behandelte Kinder und junge Erwachsene können mitmachen.

Warum ist das wichtig?

Diese Studie ist die weltweit einzige, die den Einsatz von SGLT2-Inhibitoren bei Kindern und jungen Erwachsene mit noch erhaltener Nierenfunktion erforscht. Sie ist entscheidend, um endlich verlässliche Daten für den Einsatz dieser Medikamente bei dieser bisher vernachlässigten Patientengruppe mit CKD zu gewinnen.

Wie läuft die Studie ab?

• Behandlungsdauer: 48 Wochen plus 4 Wochen Nachbeobachtung
• Die Teilnahme ähnelt einem intensiveren Ambulanzbesuch mit umfassender Beratung.
• Die Studie ist sicher: Dapagliflozin ist bereits für Kinder mit Typ-2-Diabetes ab 10 Jahren zugelassen

Aktueller Stand: Bisher wurden 42 von 102 benötigten Teilnehmenden rekrutiert – etwa die Hälfte davon Kinder.

Helfen Sie mit, diese wichtige Forschung zum Erfolg zu führen!

Sie möchten Patienten anmelden oder haben Fragen?

Kontaktieren Sie bitte:

Carmen Scherf (Studienkoordination)
0551-39-62242
carmen.scherf@med.uni-goettingen.de

Prof. Dr. Oliver Gross
0551-39-60488
gross.oliver@med.uni-goettingen.de

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